Lumasiran eerste succesvolle behandeling voor PH1

Delen via:

Voor het eerst is er een behandeling voor de stofwisselingsziekte primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) gevonden. Injecties met lumasiran hebben een positief effect, zo blijkt uit de Europese ILLUMINATE-A-studie die in the New England Journal of Medicine werd gepubliceerd.

De zeldzame genetische aandoening PH1 wordt veroorzaakt doordat het enzym AGT niet goed functioneert in de lever. Daardoor wordt glyoxylaat omgezet in oxaalzuur, wat leidt tot nierstenen, nefrocalcinose, nierfalen en systemische oxalose. Recent werd ontdekt dat lumasiran, een middel dat enkele jaren geleden werd ontwikkeld met RNAi, de oxaalzuurproductie kan verminderen.

In een dubbelblinde fase III-studie werden 39 PH1-patiënten van 6-60 jaar 2:1 gerandomiseerd om subcutane injecties te krijgen met lumasiran (n = 26) of placebo (n = 13), op baseline en na 1, 2, 3 en 6 maanden. Na 6 maanden was bij de meeste patiënten die lumasiran kregen (84%) de hoeveelheid oxaalzuur in de urine niet hoger dan 1,5 keer de bovengrens van de normale range, terwijl dit bij niemand in de placebogroep het geval was. De 24-uurs oxalaatexcretie in de urine was statistisch significant lager (53,5 procentpunt) in de lumarisangroep dan in de placebogroep, waarbij een daling van 65,4% werd waargenomen in de lumasirangroep. Ook plasma-oxalaatwaarden waren lager (39,5 procentpunt) in de behandelde groep. De bijwerkingen waren mild en beperkt tot huidreacties op de prikplek.

Doordat lumasiran de oxalaatexcretie effectief vermindert, neemt het de oorzaak weg van progressief nierfalen bij PH1. Ondertussen is lumasiran goedgekeurd door de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten, maar het is nog onduidelijk wanneer het op de markt komt.

Ook interessant voor u: de webcast ERA-EDTA Highlights

Bron:

Garrelfs SF, Frishberg Y, Hulton SA, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384:1216-26.

RECOVAC schept duidelijkheid over coronavaccins voor nierpatiënten

jun 2021 |

Lees meer over RECOVAC schept duidelijkheid over coronavaccins voor nierpatiënten

Vadadustat heeft geen duidelijke meerwaarde in de behandeling van anemie bij CNS-patiënten

jun 2021 |

Lees meer over Vadadustat heeft geen duidelijke meerwaarde in de behandeling van anemie bij CNS-patiënten

Veelbelovende orale medicatie in ontwikkeling voor anemie bij CKD

jun 2021 |

Lees meer over Veelbelovende orale medicatie in ontwikkeling voor anemie bij CKD

Promotie: Overleving niertransplantatiepatiënten lijkt beter door meer eiwitten in voeding

jun 2021 |

Lees meer over Promotie: Overleving niertransplantatiepatiënten lijkt beter door meer eiwitten in voeding

Lumasiran eerste succesvolle behandeling voor PH1

mei 2021 |

Lees meer over Lumasiran eerste succesvolle behandeling voor PH1

‘Consultkaart in beeld’ over blijvende nierschade beschikbaar

mei 2021 |

Lees meer over ‘Consultkaart in beeld’ over blijvende nierschade beschikbaar

Expertdebat SLE en lupus nefritis

6 sep 2021 om 20:00 | Nefrologie

Lees meer over Expertdebat SLE en lupus nefritis

ERA-EDTA Highlights

1 jul 2021 om 20:30 | Nefrologie

Lees meer over ERA-EDTA Highlights

RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

4 mei 2021 | Nefrologie

Lees meer over RAAS-inhibitie anno 2021: wat is optimaal?

The ART of Preventing Kidney Damage

12 apr 2021 om 20:00 | Infectieziekten

Lees meer over The ART of Preventing Kidney Damage

Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

8 apr 2021 | Heelkunde

Lees meer over Nierfalen: hebben uw patiënten altijd de ‘juiste’ diagnose?

ASN Highlights 2020

9 mrt 2021 | Nefrologie

Lees meer over ASN Highlights 2020

Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

19 jan 2021 | Nefrologie

Lees meer over Mineral homeostasis and the bone; the interplay of calcium, phosphate, and vitamin D

Hypofosfatemie

4 mrt 2020 | Nefrologie

Lees meer over Hypofosfatemie

Diagnostiek bij Nierfalen e.c.i. - de actuele stand van zaken

28 nov 2018 om 20:30 | Nefrologie

Lees meer over Diagnostiek bij Nierfalen e.c.i. - de actuele stand van zaken
Er zijn geen e-learnings gevonden.
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Live webcast: highlights ERA-EDTA 2021

Lees meer
Lees meer over Live webcast: highlights ERA-EDTA 2021

Mediterraan dieet leidt tot beter innameprofiel voedingsstoffen bij dialysepatiënten

Lees meer
Lees meer over Mediterraan dieet leidt tot beter innameprofiel voedingsstoffen bij dialysepatiënten

Betere kwaliteit van leven na succesvolle niertransplantatie

Lees meer
Lees meer over Betere kwaliteit van leven na succesvolle niertransplantatie

Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Lees meer
Lees meer over Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Ouderen met CKD depressief en bang voor COVID-19

Lees meer
Lees meer over Ouderen met CKD depressief en bang voor COVID-19

Iptacopan veelbelovende optie bij IgA-nefropathie

Lees meer
Lees meer over Iptacopan veelbelovende optie bij IgA-nefropathie

Belangrijkste doodsoorzaak Nederlandse dialysepatiënten is stoppen met behandeling

Lees meer
Lees meer over Belangrijkste doodsoorzaak Nederlandse dialysepatiënten is stoppen met behandeling

Longechografie nuttig bij dialysepatiënten met hoog cardiovasculair risico

Lees meer
Lees meer over Longechografie nuttig bij dialysepatiënten met hoog cardiovasculair risico

Warme hartige snack verhoogt risico op CKD en daling eGFR

Lees meer
Lees meer over Warme hartige snack verhoogt risico op CKD en daling eGFR

Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie

nov 2020 |

Lees meer over Maximale RAAS-blokkade bij CKD-patiënten met (risico op) hyperkaliëmie