Gentherapie met betibeglogene autotemcel resulteerde in een aanhoudend HbAT87Q-niveau en een totaal hemoglobinegehalte dat hoog genoeg was om transfusie-onafhankelijkheid mogelijk te maken bij de meeste patiënten met bètathalassemie die geen β0/β0-genotype hebben, inclusief patiënten jonger dan 12 jaar.
Grote verschillen tussen landen in toegang tot nieuwe medicatie
mrt 2024 | Borstkanker, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Leukemie, Longoncologie, Uro-oncologie