In maart 2020 opent het Kinderhersencentrum, een expertisecentrum van het Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis voor kinderen met een aandoening aan het hoofd, de hersenen en/of zintuigen die complexe zorg nodig hebben. Een belangrijk onderdeel van dit nieuwe centrum is het Kinderhersenlab, dat clinici en onderzoekers bijeen brengt. Hier worden spelenderwijs belangrijke data voor een groot natuurlijk beloop-cohort verzameld. Initiatiefnemers dr. M.L.C. (Marie-Lise) van Veelen-Vincent, neurochirurg, en dr. M.C.Y. (Marie-Claire) de Wit, kinderneuroloog, geven toelichting.
Wat is het Kinderhersencentrum precies en waarom wordt het opgezet?
Van Veelen: “Het Kinderhersencentrum is een initiatief van specialisten die betrokken zijn bij de behandeling van kinderen met hersenaandoeningen en/of een ontwikkelingsachterstand. Het aandachtsgebied is nadrukkelijk breder dan de hersenen alleen, en omvat ook zintuigen, psychiatrische aandoeningen, enzovoort. De reden is dat deze specialismen heel vaak sámen betrokken zijn bij de zorg van kinderen. Een dermate breed georiënteerd centrum is uniek in de wereld.”
Wat voegt het centrum toe aan al bestaande multidisciplinaire samenwerking?
Van Veelen: “We willen de zorg naar een nog hoger niveau tillen, vooral voor kinderen die niet zo goed binnen één aandoening ‘passen’. Vroeger konden sommige kinderen die niet binnen één specialisme pasten, wat tussen wal en schip raken. Inmiddels kunnen we ons eigen specialisme veel beter ‘loslaten’ en multidisciplinair denken en doen. We zijn samen heel erg de diepte ingegaan bij de zorg voor een aantal aandoeningen; maar patiënten die niet precies binnen zo’n aandoening passen, krijgen niet helemaal hetzelfde niveau van zorg. Traumapatiëntjes bijvoorbeeld zouden beter geïntegreerde zorg kunnen krijgen. Een ander voorbeeld zijn kinderen met hydrocefalus, die door allerlei specialisten worden gezien, van neuroloog en oogarts tot revalidatiearts; maar dat gebeurt niet tijdens een multidisciplinair spreekuur zoals bijvoorbeeld bij kinderen met craniofaciale aandoeningen of met een aangeboren ontwikkelingsachterstand.”
De Wit: “We streven ook naar een beter geïntegreerde verpleegafdeling, met een verpleging die heel goed geschoold en ervaren is in het herkennen van problemen van kinderen met hersenaandoeningen, zoals verstandelijke problemen, angst, enzovoort. Zodat ook op de afdeling de zorg en het begrip voor de patiënt nog beter worden.”
Van Veelen: “Het voordeel van het Sophia Kinderziekenhuis is dat we inmiddels de omvang hebben waarmee we dit alles kunnen waarmaken. We hebben alle benodigde specialismen in huis, maar ook voldoende kinderen om in zo’n aparte afdeling bij elkaar te zetten. En zo kunnen we ook des te beter anticiperen op nieuwe ontwikkelingen, zoals nieuwe onderzoekstechnieken en nieuwe medicatie.”
Welke rol spelen jullie bij het opzetten van het Kinderhersencentrum?
Van Veelen: “Ik ben de officiële trekker van de kar. Het idee is zo’n twee jaar geleden ontstaan, toen we ook in breder verband gingen nadenken over de toekomst van het Sophia Kinderziekenhuis. Ik ben toen als kwartiermaker de wensen en benodigdheden gaan inventariseren bij alle betrokkenen: onderzoekers, specialisten, verpleegkundigen, ouders, patiënten. Omdat het idee van een Kinderhersencentrum heel levensvatbaar leek, is er steun van het bestuur gekomen om dit verder uit te werken. Toen ben ik doorgegaan als trekker. Ook de mogelijkheden om zorg en onderzoek te integreren, hebben we geïnventariseerd. Zo is het idee van het Kinderhersenlab ontstaan. De juiste persoon om dat verder op te zetten was Marie-Claire.”
Het Kinderhersencentrum en Kinderhersenlab zijn uniek. Hebben jullie niettemin voorbeelden gehad?
Van Veelen: “Ja, het Child Brain Center in Boston, en een dergelijk centrum als onderdeel van UCLA Health in Los Angeles. Zij benaderen het meest wat wij doen. Maar wij gaan verder: we zijn nog breder georiënteerd, werken nog meer samen, en hebben nog intensievere banden met onderzoekers.”
Daarmee zijn we bij het Kinderhersenlab aanbeland. Wat is dit precies?
De Wit: “Het Kinderhersenlab is een klinische en onderzoeksfaciliteit, die een brugfunctie vervult tussen research en zorg. De brede visie van het Kinderhersencentrum wordt hier vertaald in het spelenderwijs testen van kinderen die daarvoor in aanmerking komen. Zij worden uitgenodigd deel te nemen aan een ‘circuit’ op het lab: een leuke, interactieve en op de leeftijd afgestemde manier om te kijken naar onder meer cognitie, gedrag, kwaliteit van leven, stemming, slapen, lopen en motoriek. Bij het onderzoek horen ook EEG-tests, eye tracking, MRI’s. Aan de hand van de resultaten kunnen we ouders en het kind direct vertellen waar het staat, welke leerpunten er zijn, en eventueel direct een behandeling starten, bijvoorbeeld bij stress. Door de testprotocollen zoveel mogelijk gelijk te trekken, kunnen we data van een groot natuurlijk beloopcohort opbouwen.”
Hoe gaan jullie de data van dit cohort aanwenden?
De Wit: “We gaan op zoek naar biomarkers waarmee we het ziektebeloop hopen te kunnen gaan voorspellen. We willen er ook betere trials mee ontwerpen. Nu is dat soms erg lastig. Als je het natuurlijk beloop van een aandoening niet goed kent, kun je moeilijk eindpunten definiëren en de effectgrootte van een interventie bepalen. Dat is te ondervangen met een grootschalige studie. Maar wat als het een aandoening betreft die maar 10 kinderen uit ons centrum hebben? Het alternatief is dan: het beloop van de aandoening heel goed longitudinaal in kaart brengen, met behulp van ontwikkelingscurves op verschillende niveaus, waarna je bij elk kind kunt kijken in hoeverre het daarvan afwijkt. Zo kunnen we de inzet van een ethisch niet altijd aanvaardbare placebogroep omzeilen. Ook voorzien we in de mogelijkheid één placebogroep voor meerdere trials te gebruiken. Op dit soort manieren kunnen we studies uitvoeren die ondanks hun kleinschaligheid toch een goede bewijskracht hebben. Een historisch cohort geeft verder ook meer houvast om de ontwikkeling van het kind met de ouders te bespreken: hoe gaat het vergeleken met soortgelijke patiëntjes, hoe zijn de schoolprestaties, moet er bijvoorbeeld een fysiotherapeut of logopedist worden ingeschakeld?”
Is het natuurlijke beloopcohort dat jullie vormen niet erg divers qua ziektebeelden?
De Wit: “Enerzijds wel, anderzijds zien we dat er ook veel overlapping is tussen aandoeningen. We denken dat bepaalde aspecten van het beloop goed vergelijkbaar zijn, bijvoorbeeld doordat de moleculaire pathways van aandoeningen dicht bijeen liggen; dan kan de ene aandoening toch veel inzicht verschaffen over de andere. En je kunt ook nieuwe dwarsverbanden ontdekken. In het algemeen is de impact van een hersenaandoening op een jong kind redelijk goed vergelijkbaar; niet altijd qua ernst, maar wel qua type impact. Daarom kun je ook voor kinderen bij wie nog geen diagnose is gesteld, wat meer betekenen.”
Wat hopen jullie uiteindelijk te bereiken?
De Wit: “Van de kinderen met ernstige, complexe aandoeningen willen we graag de zorg in een zo vroeg mogelijk stadium gaan coördineren. We denken dat ze dan in een later stadium minder cognitieve, gedrags- en andere problemen hebben en een betere kwaliteit van leven. De leeftijd waarop je een behandeling start die de onderliggende oorzaak van een ziekte aanpakt, bepaalt in sterke mate het resultaat. Dit geldt bijvoorbeeld voor genetische behandelingen. De ervaring leert ons dat als je relatief laat start, je bepaalde ziekteverschijnselen weliswaar kunt verbeteren, zoals epileptische aanvallen of tumoractiviteit, maar andere niet of nauwelijks meer, zoals cognitieve beperking. Als je bijvoorbeeld epileptische aanvallen vroegtijdig behandelt, hebben kinderen later minder verstandelijke beperkingen. Maar juist op jonge leeftijd zijn weinig data over het natuurlijk beloop beschikbaar. Die data kunnen wij gaan verzamelen.”
Van Veelen: “Meer algemeen gesproken willen we sneller profiteren van nieuwe onderzoeksresultaten en technieken, zorgen dat onze patiëntjes beter functioneren en participeren in de samenleving, en hun kwaliteit van leven verhogen. En het kan ook voor ouders en verzorgenden enorm helpen als we hun meer duidelijkheid en support kunnen geven.”
Aantallen en typen patiënten
In het Sophia Kinderziekenhuis worden ongeveer 5.000 nieuwe patiënten per jaar gezien, die uit heel Nederland kunnen komen. Daarvan hebben er 2.000 complexe zorg nodig, die meerdere specialismen omvat en langer dan een jaar duurt. Met name deze laatste groep kan profiteren van het Kinderhersencentrum: voor hen is de meerwaarde het grootst. Het betreft in het algemeen jonge, soms ook al wat oudere kinderen die bedreigd worden in hun ontwikkeling in verband met neurologische of psychiatrische problematiek: bijvoorbeeld MS, epilepsie, autisme, zintuiglijke beperkingen, en/of een trauma.
Doneren
De Stichting Vrienden van het Sophia heeft een website gemaakt waar belangstellenden kunnen doneren voor het Sophia Kinderhersencentrum: https://vriendensophia.nl/kinderhersencentrum.