Home | CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathieNeurologie

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

Delen via:

Een eenmalige behandeling met de experimentele CRISPR-Cas9-therapie nexiguran ziclumeran leidt tot snelle en blijvende verlaging van serum-transthyretineniveaus bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie. Dat blijkt uit een internationale fase I-studie die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

jan 2026
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Neurologie

Tags:
amyloidose, CRISPR, neurofilament light, nexiguran ziclumeran, polyneuropathie

Radiologisch geïsoleerd syndroom kan volstaan voor diagnose MS

okt 2024 | Multipele Sclerose

Afbouwen bloeddrukverlagende middelen afgeraden bij ouderen met dementie in verpleeghuis

okt 2024 | Dementie, Ouderen

Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

okt 2024

Liberale of restrictieve transfusiestrategie bij patiënten met traumatisch hersenletsel

okt 2024

Herziening richtlijn Dementie en Delier bij volwassenen en ouderen

okt 2024 | Dementie, Ouderen

Erenumab versus topiramaat: effect op hoofdpijn en kwaliteit van leven

okt 2024 | Hoofdpijn

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

Dementie Update 2026

donderdag 26 mrt 2026 van 09:30 tot 16:30 | Dementie

EAN in ORANJE 2026

zondag 28 jun 2026 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Multipele Sclerose

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Echogeleide dry needling vermindert mogelijk hoofdpijn door myodurale afwijkingen

dec 2025 | Hoofdpijn

Veranderingen in witte stof bij persisterende posttraumatische hoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

Kwart van clusterhoofdpijnpatiënten gebruikt illegale drugs als behandeling

dec 2025 | Hoofdpijn

Minder vaak cardio- of cerebrovasculair event bij menstruele migraine

dec 2025 | Atherosclerose, Hoofdpijn, Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Consensus over de vraag: wat is een migrainedag?

dec 2025 | Hoofdpijn

Recombinant botulinetoxine A bij trigeminusneuralgie: veelbelovend dieronderzoek

dec 2025 | Hoofdpijn

Occipitale neurostimulatie niet effectiever dan placebo bij clusterhoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

NfL en GFAP in serum: biomarkers van migraine?

dec 2025 | Hoofdpijn

Fase III-studie: atogepant veiliger en effectiever dan topiramaat

dec 2025 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures