Home | CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathieNeurologie

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

Delen via:

Een eenmalige behandeling met de experimentele CRISPR-Cas9-therapie nexiguran ziclumeran leidt tot snelle en blijvende verlaging van serum-transthyretineniveaus bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie. Dat blijkt uit een internationale fase I-studie die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

jan 2026
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Neurologie

Tags:
amyloidose, CRISPR, neurofilament light, nexiguran ziclumeran, polyneuropathie

Physician assistants en verpleegkundig specialisten als oplossing voor de zorg

jul 2024

Verspilling van goede geneesmiddelen is een verspilde kans!

jul 2024

Verschillende progestagenen verhogen risico op intracraniaal meningeoom

jul 2024 | Neuro-oncologie

Hersentumor beïnvloedt gevoelsleven van patiënt

jul 2024 | Neuro-oncologie

Standaard zenuwoperatie bij beenamputatie moet postamputatiepijn voorkomen

jul 2024

FDA-goedkeuring donanemab

jul 2024 | Dementie

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Echogeleide dry needling vermindert mogelijk hoofdpijn door myodurale afwijkingen

dec 2025 | Hoofdpijn

Veranderingen in witte stof bij persisterende posttraumatische hoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

Kwart van clusterhoofdpijnpatiënten gebruikt illegale drugs als behandeling

dec 2025 | Hoofdpijn

Minder vaak cardio- of cerebrovasculair event bij menstruele migraine

dec 2025 | Atherosclerose, Hoofdpijn, Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Consensus over de vraag: wat is een migrainedag?

dec 2025 | Hoofdpijn

Recombinant botulinetoxine A bij trigeminusneuralgie: veelbelovend dieronderzoek

dec 2025 | Hoofdpijn

Occipitale neurostimulatie niet effectiever dan placebo bij clusterhoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

NfL en GFAP in serum: biomarkers van migraine?

dec 2025 | Hoofdpijn

Fase III-studie: atogepant veiliger en effectiever dan topiramaat

dec 2025 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures