Home | CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathieNeurologie

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

Delen via:

Een eenmalige behandeling met de experimentele CRISPR-Cas9-therapie nexiguran ziclumeran leidt tot snelle en blijvende verlaging van serum-transthyretineniveaus bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie. Dat blijkt uit een internationale fase I-studie die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

jan 2026
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Neurologie

Tags:
amyloidose, CRISPR, neurofilament light, nexiguran ziclumeran, polyneuropathie

Gerichte therapieën plus radiotherapie bij glioblastoom: een umbrella-studie

jan 2026 | Neuro-oncologie, Radiotherapie

Peri-ictale apneu en alleen wonen verhogen SUDEP-risico

jan 2026 | Epilepsie

Webcast 'Gordelroospreventie in medische risicogroepen – van indicatie tot vaccinatie'

jan 2026 | IBD, Multipele Sclerose, Psoriasis, RA, SLE, Spondyloartritis, Vaccinatie, Virale infecties

Gedetailleerd beeld kleine hersenen kan grote winst voor patiënten opleveren

jan 2026 | Bewegingsstoornissen, Multipele Sclerose

Met slimme keuzes meer zorg leveren

jan 2026

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

jan 2026

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Behandeling dementie suboptimaal bij diabetespatiënt

jun 2017 | Dementie

Effectiviteit daclizumab bij MS met hoog risico op progressie

jun 2017 | Multipele Sclerose

Geen ernstige lymfopenie bij cladribine

jun 2017 | Multipele Sclerose

Cannabinoïden mogelijk effectief bij migraine en clusterhoofdpijn

jun 2017 | Hoofdpijn

Geboortemaand lijkt gerelateerd aan risico op Guillain-Barré

jun 2017 | Neuro-musculair

Siponimod effectief bij secundair progressieve MS

jun 2017 | Multipele Sclerose

Goede resultaten intraveneuze trombolyse buiten kantoortijden

jun 2017 | Neuro-vasculair

Transcraniële stimulatie vergroot plasticiteit na beroerte

jun 2017 | Neuro-vasculair

Herstel na ernstig hoofdtrauma tot minimaal één jaar erna

jun 2017 | Neuro-musculair

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures