Home | CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathieNeurologie

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

Delen via:

Een eenmalige behandeling met de experimentele CRISPR-Cas9-therapie nexiguran ziclumeran leidt tot snelle en blijvende verlaging van serum-transthyretineniveaus bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie. Dat blijkt uit een internationale fase I-studie die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

jan 2026
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Neurologie

Tags:
amyloidose, CRISPR, neurofilament light, nexiguran ziclumeran, polyneuropathie

‘Kennis over palliatieve zorg verankeren in zorgopleidingen’

feb 2022 | Borstkanker, Bot en wekedelentumoren, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Hoofd-halsoncologie, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Mesothelioom, Neuro-oncologie, Uro-oncologie

FINGER-NL: onderzoek naar effect van leefstijlprogramma op cognitie ouderen

jan 2022 | Dementie, Ouderen

ERC Starting Grant voor onderzoek naar cognitieve dynamiek bij kinderen

jan 2022

Boostervaccinatie voor immuungecompromitteerde patiënten zonder seroconversie

jan 2022 | Multipele Sclerose, RA, SLE, Vaccinatie, Virale infecties

Acute urineretentie aanwijzing voor urogenitale, colorectale en neurologische tumoren?

jan 2022 | Gynaecologische oncologie, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie, Uro-oncologie

Alzheimer Nederland steunt 6 talentvolle onderzoekers met ruim 1,7 miljoen

jan 2022 | Dementie

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

Dementie Update 2026

donderdag 26 mrt 2026 van 09:30 tot 16:30 | Dementie

EAN in ORANJE 2026

zondag 28 jun 2026 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Multipele Sclerose

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Echogeleide dry needling vermindert mogelijk hoofdpijn door myodurale afwijkingen

dec 2025 | Hoofdpijn

Veranderingen in witte stof bij persisterende posttraumatische hoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

Kwart van clusterhoofdpijnpatiënten gebruikt illegale drugs als behandeling

dec 2025 | Hoofdpijn

Minder vaak cardio- of cerebrovasculair event bij menstruele migraine

dec 2025 | Atherosclerose, Hoofdpijn, Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Consensus over de vraag: wat is een migrainedag?

dec 2025 | Hoofdpijn

Recombinant botulinetoxine A bij trigeminusneuralgie: veelbelovend dieronderzoek

dec 2025 | Hoofdpijn

Occipitale neurostimulatie niet effectiever dan placebo bij clusterhoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

NfL en GFAP in serum: biomarkers van migraine?

dec 2025 | Hoofdpijn

Fase III-studie: atogepant veiliger en effectiever dan topiramaat

dec 2025 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures