Interim-resultaten van de ENDEAVOR-studie na 1 jaar laten zien dat delandistrogene moxeparvovec goed wordt verdragen door ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 tot 8 jaar. Ook werd een efficiënte transductie van spiercellen gezien en een stabilisatie of verbetering van de motorische functie.
Nusinersen per 1 januari 2020 voorwaardelijk toegelaten voor SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder
dec 2019 | Neuro-musculair