Interim-resultaten van de ENDEAVOR-studie na 1 jaar laten zien dat delandistrogene moxeparvovec goed wordt verdragen door ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 tot 8 jaar. Ook werd een efficiënte transductie van spiercellen gezien en een stabilisatie of verbetering van de motorische functie.
Prix Galien voor Spinraza, FreeStyle Libre en Reinoud Gosens
nov 2018 | Multipele Sclerose, Neuro-musculair