Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Luspatercept bij patiënten met laag of intermediair risico myelodysplastisch syndroom
mrt 2020 | MDS