Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie
nov 2019 | Benigne hematologie