Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie
nov 2019 | Benigne hematologie