Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Langetermijnresultaten van fidanacogene elaparvovec bij hemofilie B
jun 2025 | Benigne hematologie