Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Exagamglogene autotemcel (Casgevy) goedgekeurd voor sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bètathalassemie
feb 2024 | Benigne hematologie