Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Revumenib eerste doelgerichte medicijn voor leukemie als gevolg van herschikt KMT2A of gemuteerd NPM1
nov 2023 | Leukemie