Subcutane fitusiran-profylaxe resulteerde in een statistisch significante afname van het aantal bloedingen per jaar bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met remmers. Tweederde van de deelnemers had geen enkele behandelde bloeding.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie