Een eenmalige infusie van etranacogene dezaparvovec resulteerde in een duurzame endogene factor IX-expressie gedurende een periode van 5 jaar bij mannen met hemofilie B. Dat blijkt uit de eindanalyse van de HOPE-B-studie. Het jaarlijkse aantal bloedingen bleef laag en het gebruik van exogeen factor IX daalde met 96%.
Oratie Erik Klok: Kijken naar de persoon om het bloedstolsel heen
mrt 2023 | Benigne hematologie, Vasculaire geneeskunde