Bij volwassenen met ALS en SOD1-mutaties, daalde de SOD1-concentratie in CSF na intrathecale toediening van 100 mg tofersen over een periode van 12 weken met 36%. Bij de meeste deelnemers werden lumbaalpunctiegerelateerde bijwerkingen waargenomen. Daarnaast trad CSF-pleiocytose op bij enkele deelnemers die werden behandeld met tofersen.