Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Fase II-resultaten van KTE-X19 bij volwassenen met gerecidiveerde of refractaire B-cel ALL
okt 2021 | Leukemie