Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Stamceltransplantatie met UM171-geëxpandeerd navelstrengbloed
dec 2019 | Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Transplantatie