Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Patiëntspecifieke MRD-markers voorspellen uitkomst bij MDS-patiënt na HSCT
mei 2024 | MDS, Stamceltransplantatie