Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie