Met een relatief lage dosis verbrinacogene setparvovec werden aanhoudende factor IX-spiegels in het normale bereik waargenomen bij patiënten met (matig) ernstige hemofilie B.
Wereldwijd onderzoek naar behandelopties voor kinderen met acute myeloïde leukemie
okt 2022 | Immuuntherapie, Leukemie