Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Revumenib eerste doelgerichte medicijn voor leukemie als gevolg van herschikt KMT2A of gemuteerd NPM1
nov 2023 | Leukemie