Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Factoren en overwegingen bij keuze af te zien van behandeling bij hematologische maligniteit
mrt 2025 | Leukemie, Lymfoom, MM