Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie