Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
ARI-0002h (cesni-cel) onderzocht bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom in HOVON 183-studie
okt 2025 | MM