Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Olutasidenib met of zonder azacitidine bij IDH1-gemuteerde AML en MDS
feb 2023 | Leukemie, MDS