Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Allogene anti-CD19 CAR-T-celtherapie voor gerecidiveerde of refractaire B-cel ALL
dec 2022 | Leukemie