Gentherapie voor Crigler-Najjar stap dichterbij

Delen via:

Het proefschrift van Sem Aronson beschrijft de zoektocht naar een behandeling voor Crigler-Najjar. Centraal staat een studie waarmee gentherapie een stap dichterbij de praktijk is gekomen.

De ziekte van Crigler-Najjar is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij een enzymdeficiëntie het bilirubinemetabolisme verstoort. Volwassenen moeten soms 10-12 uur per etmaal onder een blauwe lamp liggen, wil het afdoende effect hebben op de verwerking van bilirubine.

De promovendus beschrijft de langdurige correctie van progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3) in een muismodel na succesvolle gentherapie gericht op de lever. De bevindingen moedigen aan om gentherapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan PFIC3 en mogelijk andere PFIC typen in de toekomst te overwegen, aldus Aronson.

Bron: Universiteit van Amsterdam

Jaap van Hellemond eerste hoogleraar Klinische Parasitologie

nov 2024 | Parasitaire infecties

Lees meer over Jaap van Hellemond eerste hoogleraar Klinische Parasitologie

Inzet van AI bij het beoordelen van leverbiopsieën bij NASH

nov 2024 | Hepatologie

Lees meer over Inzet van AI bij het beoordelen van leverbiopsieën bij NASH

Over-the-scope-clips als eerstelijnsbehandeling bij bloedingen van maagulcera

nov 2024 | Endoscopie

Lees meer over Over-the-scope-clips als eerstelijnsbehandeling bij bloedingen van maagulcera

Nieuwe organoïde onthult hormoonregulerende receptoren in maag-darmstelsel

okt 2024

Lees meer over Nieuwe organoïde onthult hormoonregulerende receptoren in maag-darmstelsel

Pembrolizumab plus mFOLFOX7 of FOLFIRI bij MSS/MMR-proficiënt mCRC

okt 2024 | Immuuntherapie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Pembrolizumab plus mFOLFOX7 of FOLFIRI bij MSS/MMR-proficiënt mCRC

3 Vidi-subsidies voor darmonderzoek

okt 2024 | IBD

Lees meer over 3 Vidi-subsidies voor darmonderzoek

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Nationaal Hepatitis Delta webinar

28 mei 2024 | Hepatitis, Hepatologie, Virale infecties

Lees meer over Nationaal Hepatitis Delta webinar

Mastering Chronic Pancreatitis Pain: A Multidisciplinary Approach and Practical Solutions

6 feb 2024 om 20:00

Lees meer over Mastering Chronic Pancreatitis Pain: A Multidisciplinary Approach and Practical Solutions

Minder besproken symptomen bij colitis ulcerosa: hoe pakken we ze aan?

1 sep 2023 | IBD

Lees meer over Minder besproken symptomen bij colitis ulcerosa: hoe pakken we ze aan?

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Nieuwe behandeloptie voor Eosinofiele Oesofagitis (EoE)

16 mei 2023 om 20:00 | Oesofagitis

Lees meer over Nieuwe behandeloptie voor Eosinofiele Oesofagitis (EoE)

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

e-learning Acute pancreatitis

Pancreatitis

Lees meer over e-learning Acute pancreatitis

e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker

Chirurgie

Lees meer over e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker

Exocriene pancreasinsufficiëntie

Pancreatitis

Lees meer over Exocriene pancreasinsufficiëntie

ECCO in ORANJE 2025

donderdag 20 feb 2025 van 18:00 tot 21:45 | IBD

Lees meer over ECCO in ORANJE 2025

Computerondersteunde diagnose poliepen minder specifiek in proximale colon

okt 2024 | Endoscopie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Computerondersteunde diagnose poliepen minder specifiek in proximale colon

Ultrabewerkt voedsel geeft vaker terugval bij ziekte van Crohn

okt 2024 | IBD

Lees meer over Ultrabewerkt voedsel geeft vaker terugval bij ziekte van Crohn

Fecestransplantatie evenaart antibiotica bij acute 'C. difficile'-infectie

okt 2024 | Bacteriële infecties, Transplantatie

Lees meer over Fecestransplantatie evenaart antibiotica bij acute 'C. difficile'-infectie

L-carnitine verbetert conditie lever bij NAFLD

okt 2024 | Hepatologie

Lees meer over L-carnitine verbetert conditie lever bij NAFLD

Vedolizumab effectiever in vroege fase ziekte van Crohn

okt 2024 | IBD

Lees meer over Vedolizumab effectiever in vroege fase ziekte van Crohn

Cendakimab effectief bij patiënten met eosinofiele oesofagitis

okt 2024 | Oesofagitis

Lees meer over Cendakimab effectief bij patiënten met eosinofiele oesofagitis

Poeptransplantatie verbetert effect immuuntherapie bij nierkanker

okt 2024 | Immuuntherapie, Uro-oncologie

Lees meer over Poeptransplantatie verbetert effect immuuntherapie bij nierkanker

Filgotinib is effectief in de klinische praktijk

okt 2024 | IBD

Lees meer over Filgotinib is effectief in de klinische praktijk

Dieet krijgt ziekte van Crohn bij kinderen in remissie

okt 2024 | IBD

Lees meer over Dieet krijgt ziekte van Crohn bij kinderen in remissie

Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

jan 2020 | Hepatologie

Lees meer over Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie

okt 2019

Lees meer over Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie

MedNet Gastro-enterologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2024-03

MedNet Gastro-enterologie special IBD 2024

jul 2024

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie special IBD 2024

MedNet Gastro-enterologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2024-02

MedNet Gastro-enterologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2024-01

MedNet Gastro-enterologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2023-04

MedNet Gastro-enterologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2023-03

MedNet Oncologie special Colectoraal carcinoom 2023

sep 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Colectoraal carcinoom 2023

MedNet Gastro-enterologie 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2023-02

MedNet Gastro-enterologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Gastro-enterologie 2023-01