Gentherapie voor Crigler-Najjar stap dichterbij

Delen via:

Het proefschrift van Sem Aronson beschrijft de zoektocht naar een behandeling voor Crigler-Najjar. Centraal staat een studie waarmee gentherapie een stap dichterbij de praktijk is gekomen.

De ziekte van Crigler-Najjar is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij een enzymdeficiëntie het bilirubinemetabolisme verstoort. Volwassenen moeten soms 10-12 uur per etmaal onder een blauwe lamp liggen, wil het afdoende effect hebben op de verwerking van bilirubine.

De promovendus beschrijft de langdurige correctie van progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3) in een muismodel na succesvolle gentherapie gericht op de lever. De bevindingen moedigen aan om gentherapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan PFIC3 en mogelijk andere PFIC typen in de toekomst te overwegen, aldus Aronson.

Bron: Universiteit van Amsterdam

Proefschrift: gastro-intestinale gevolgen van bariatrische chirurgie

jun 2022 | Chirurgie

Lees meer over Proefschrift: gastro-intestinale gevolgen van bariatrische chirurgie

Promotie: Gepersonaliseerde behandeling van barrettslokdarm

jun 2022 | Endoscopie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Promotie: Gepersonaliseerde behandeling van barrettslokdarm

Sterfterisico bij 1,9 miljoen oudere gebruikers van protonpompremmers

jun 2022 | Ouderen

Lees meer over Sterfterisico bij 1,9 miljoen oudere gebruikers van protonpompremmers

Chronische hepatitis B: wie kan stoppen met nucleos(t)ideanalogen?

jun 2022 | Hepatitis, Hepatologie, Virale infecties

Lees meer over Chronische hepatitis B: wie kan stoppen met nucleos(t)ideanalogen?

Screening op pancreascarcinoom zinvol bij mensen met hoog risico

jun 2022 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Screening op pancreascarcinoom zinvol bij mensen met hoog risico

Hogere patiënttevredenheid bij propofolsedatie tijdens coloscopie

jun 2022 | Endoscopie, IBD

Lees meer over Hogere patiënttevredenheid bij propofolsedatie tijdens coloscopie

Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

2 feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Verwardheid en een leverziekte, een urgente situatie

31 mei 2017 om 20:30

Lees meer over Verwardheid en een leverziekte, een urgente situatie

e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker

Chirurgie

Lees meer over e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Langwerkende GLP-1R/GLP-2R-agonist veilig en effectief

Lees meer
Lees meer over Langwerkende GLP-1R/GLP-2R-agonist veilig en effectief

Geen voordeel intensiveren chemotherapie bij gemetastaseerd CRC

Lees meer
Lees meer over Geen voordeel intensiveren chemotherapie bij gemetastaseerd CRC

Toevoegen panitumumab verbetert overleving bij linkszijdig RAS-wildtype mCRC

Lees meer
Lees meer over Toevoegen panitumumab verbetert overleving bij linkszijdig RAS-wildtype mCRC

Vroege-fasestudie bij dMMR-rectumcarcinoom toont indrukwekkende respons

Lees meer
Lees meer over Vroege-fasestudie bij dMMR-rectumcarcinoom toont indrukwekkende respons

ctDNA succesvolle biomarker voor adjuvante therapie bij coloncarcinoom

Lees meer
Lees meer over ctDNA succesvolle biomarker voor adjuvante therapie bij coloncarcinoom

Praktijkonderzoek wijst op laag risico oesofaguscarcinoom na endoscopische eradicatie barrettoesofagus

Lees meer
Lees meer over Praktijkonderzoek wijst op laag risico oesofaguscarcinoom na endoscopische eradicatie barrettoesofagus

Gastrojejunostomie werkt beter dan stent bij blokkade maag-darmdoorgang

Lees meer
Lees meer over Gastrojejunostomie werkt beter dan stent bij blokkade maag-darmdoorgang

Onderhoudsbehandeling mirikizumab bij IBD effectief

Lees meer
Lees meer over Onderhoudsbehandeling mirikizumab bij IBD effectief

Opvolgen richtlijn surveillance barrettoesofagus hangt af van werkwijze endoscopieafdeling

Lees meer
Lees meer over Opvolgen richtlijn surveillance barrettoesofagus hangt af van werkwijze endoscopieafdeling

Podcast pancreascarcinoom

dec 2021

Lees meer over Podcast pancreascarcinoom

Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

nov 2021

Lees meer over Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

Slokdarm- en maagkanker

jun 2021 | Chirurgie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Slokdarm- en maagkanker

Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

dec 2020 | IBD

Lees meer over Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

jan 2020 | Hepatologie

Lees meer over Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie

okt 2019

Lees meer over Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie