Een interimanalyse van de fase I/II Alta-studie na 104 weken suggereert dat giroctocogene fitelparvovec over het algemeen goed wordt verdragen door patiënten met ernstige hemofilie A en in de hoogste dosis tot een klinisch relevante verhoging van factor VIII-activiteit leidt.
Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie
nov 2019 | Benigne hematologie