Monotherapie met iptacopan verbetert de hematologische en klinische uitkomsten bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en persisterende anemie, ongeacht of zij eerder werden behandeld met een C5-complementremmer.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie