Monotherapie met iptacopan verbetert de hematologische en klinische uitkomsten bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en persisterende anemie, ongeacht of zij eerder werden behandeld met een C5-complementremmer.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie