Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
RUNX1-remmers verhinderen groei primaire T-ALL-cellen
okt 2017 | Leukemie