Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
ARI-0002h (cesni-cel) onderzocht bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom in HOVON 183-studie
okt 2025 | MM