Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
DHC 2022: ‘Optimale fludarabine-waarde kan doel worden bij CAR-T-celtherapie’
mrt 2022 | Leukemie