Langetermijnresultaten van hematopoëtische stamceltransplantatie bij MS

Delen via:

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie voorkomt invaliditeitsprogressie bij de meerderheid van de MS-patiënten en leidt tot duurzame verbetering bij patiënten met RRMS. Dat schrijven Italiaanse onderzoekers in Neurology op basis van de gegevens van ruim 200 MS-patiënten die tussen 1997 en 2019 een stamceltransplantatie ondergingen.

Het doel van dit observationele retrospectieve onderzoek was om te bepalen of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) een duurzame remissie kan induceren bij mensen met MS. Daartoe werden de langetermijnresultaten geanalyseerd van een groot cohort patiënten met agressieve MS die tussen 1997 en 2019 aHSCT ondergingen. Voor inclusie was een minimale dataset vereist, bestaande uit leeftijd, MS-fenotype, EDSS op baseline, informatie over transplantatietechnologie en ten minste 1 follow-upbezoek na de transplantatie. Het primaire eindpunt was de lange termijn 6 maanden-bevestigde invaliditeitsprogressie gemeten met de EDSS. Secundaire uitkomsten waren 1) de ontwikkeling in de EDSS-score na transplantatie, 2) het optreden van relapsen, 3) het optreden van MRI-activiteit, 4) het percentage patiënten dat de status no-evidence-of-disease-activity (NEDA) bereikte, 5) het effect van de verschillende conditioneringsregimes op de langetermijnuitkomsten en 6) vroege transplantatiegerelateerde mortaliteit.

Patiënten

In totaal werden 210 patiënten uit 20 Italiaanse centra geïncludeerd; bij 196 van hen (93,3%) kon het primaire eindpunt worden beoordeeld. Op het moment van de transplantatie hadden 122 patiënten RRMS (58%), 86 patiënten SPMS (41%) en 2 patiënten PPMS (1%). Van 175 patiënten (83,3%) waren gegevens beschikbaar over eerdere behandelingen; 118 patiënten waren behandeld met interferon-bèta, 55 met natalizumab, 54 met cyclofosfamide, 53 met mitoxantron, 39 met azathioprine, 38 met glatirameeracetaat, 29 met fingolimod, 7 met alemtuzumab en 6 met rituximab. De mediane EDSS op baseline was 6 (1-9) en de gemiddelde follow-up 6,2 (± 5,0) jaar.

Invaliditeitsprogressie

Onder RRMS-patiënten was de invaliditeitsprogressievrije overleving (95%-BI) 85,5% (76,9-94,1) na 5 jaar en 71,3% (57,8-84,8) na 10 jaar. Bij patiënten met progressieve MS waren die percentages respectievelijk 71,0 (59,4-82,6) en 57,2 (41,8-72,7%). Bij RRMS-patiënten daalde de EDSS-score significant na aHSCT (p = 0,001; gemiddelde EDSS-verandering per jaar -0,09 (95%-BI -0,15 tot -0,04)). In deze groep was het gebruik van het BEAM + ATG-conditioneringsregime onafhankelijk geassocieerd met een afgenomen risico op NEDA-3-falen (HR 0,27; 0,14-0,50; p < 0,001). Drie patiënten overleden binnen 100 dagen na aHSCT (1,4%); er waren geen sterfgevallen bij patiënten die na 2007 werden getransplanteerd.

Misschien ook interessant voor u: Real World Evidence in MS

Bron:

Boffa G, Massacesi L, Inglese M, et al. Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis. Neurology. 2021 Jan 20. Online ahead of print.

RAS-ALS: Effectiviteit van rasagiline in subgroepen

mrt 2024 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over RAS-ALS: Effectiviteit van rasagiline in subgroepen

36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

mrt 2024

Lees meer over 36% van de geregistreerde klinische trials heeft geen gepubliceerde resultaten

De lengte van een gen bepaalt veroudering

mrt 2024 | Dementie

Lees meer over De lengte van een gen bepaalt veroudering

Fase III-studies naar gantenerumab bij vroege ziekte van Alzheimer

mrt 2024 | Dementie

Lees meer over Fase III-studies naar gantenerumab bij vroege ziekte van Alzheimer

Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

mrt 2024

Lees meer over Medisch bewijs sneller vinden met EvidenceHunt

Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs

mrt 2024

Lees meer over Sluisgeneesmiddelen: alle ins en outs
Er zijn geen webcasts gevonden.
Er zijn geen e-learnings gevonden.

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

maandag 10 jun 2024 van 18:00 tot 21:30 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

EAN in ORANJE 2024

maandag 1 jul 2024 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Epilepsie, Neuro-vasculair

Lees meer over EAN in ORANJE 2024

Patiënten gebruiken niet-orale migrainemedicatie voor beter en sneller effect

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Patiënten gebruiken niet-orale migrainemedicatie voor beter en sneller effect

Veel MS-patiënten hebben ook migraine

dec 2023 | Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Veel MS-patiënten hebben ook migraine

Werkelijke migraineprevalentie bij mannen moeilijk te schatten

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Werkelijke migraineprevalentie bij mannen moeilijk te schatten

Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

dec 2023 | Hoofdpijn, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over Hoofdpijn na COVID-19-vaccinatie

De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over De rol van genetica en biomarkers bij migraine nog niet opgehelderd

Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Triptanen te vaak onterecht voorgeschreven

CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over CAPTURE-studie zal inzicht geven in het leven van de migrainepatiënt

Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Grotere kans non-respons op CGRP bij mensen met psychiatrische problemen

Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

dec 2023 | Hoofdpijn

Lees meer over Beweging kan helpen bij clusterhoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03

MedNet Neurologie 2022-02

jun 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-02

MedNet Neurologie 2022-01

mrt 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-01