In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
Diep intronische FGF14 GAA-repeat-expansie bij late-onset cerebellaire ataxie
mrt 2023 | Bewegingsstoornissen