Bij volwassen patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) resulteerde behandeling met narsoplimab in hoge responspercentages, gedefinieerd als een verbetering van zowel laboratorium TMA-markers als de klinische status. Er werden geen verschillen in respons gezien tussen subgroepen en de overleving was substantieel voor deze hoogrisicopopulatie.
Hogere dosis hydroxycarbamide vermindert ziekenhuisopnames kinderen met SCA
feb 2018