Bij volwassen patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) resulteerde behandeling met narsoplimab in hoge responspercentages, gedefinieerd als een verbetering van zowel laboratorium TMA-markers als de klinische status. Er werden geen verschillen in respons gezien tussen subgroepen en de overleving was substantieel voor deze hoogrisicopopulatie.
Verbeterde kwaliteit van leven bij hemofilie B na gentherapie met fidanacogene elaparvovec
dec 2025 | Benigne hematologie