Bij volwassen patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) resulteerde behandeling met narsoplimab in hoge responspercentages, gedefinieerd als een verbetering van zowel laboratorium TMA-markers als de klinische status. Er werden geen verschillen in respons gezien tussen subgroepen en de overleving was substantieel voor deze hoogrisicopopulatie.
Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes
feb 2025 | Benigne hematologie