Bij volwassen patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) resulteerde behandeling met narsoplimab in hoge responspercentages, gedefinieerd als een verbetering van zowel laboratorium TMA-markers als de klinische status. Er werden geen verschillen in respons gezien tussen subgroepen en de overleving was substantieel voor deze hoogrisicopopulatie.
Fitusiran-profylaxe bij hemofilie A of B na overstap van BPA/CFC-profylaxe: de ATLAS-PPX-studie
jul 2024 | Benigne hematologie