Hoewel sikkelcelziekte een van de meest voorkomende erfelijke aandoeningen in het VK is, laat een vergelijkend onderzoek zien dat deze aandoening structureel wordt achtergesteld ten opzichte van cystische fibrose en hemofilie – zowel op het gebied van onderzoeksfinanciering als publieke awareness.
Eerder liet Amerikaans onderzoek al zien dat er grote verschillen bestaan in de financiering van onderzoek naar sikkelcelziekte en cystische fibrose, en dat deze discrepantie waarschijnlijk geassocieerd is met een lager aantal wetenschappelijke publicaties en nieuwe geneesmiddelen voor sikkelcelziekte. In de hier beschreven studie – gepubliceerd in The Lancet Haematology tijdens National Sickle Cell Awareness Month – werd de mate van ongelijkheid in onderzoek en financiering voor sikkelcelziekte, cystische fibrose en hemofilie in het Verenigd Koninkrijk onderzocht. Ondanks de hogere prevalentie van sikkelcelziekte, blijkt uit 7 indicatoren dat deze aandoening structureel wordt achtergesteld in vergelijking met de andere aandoeningen. De onderzoekers analyseerden publieke data over onder meer onderzoeksfinanciering, aantal klinische trials en wetenschappelijke publicaties, kenmerken van patiëntenregistraties, goedgekeurde geneesmiddelen en awareness voor de aandoening.
De gemiddelde jaarlijkse onderzoeksfinanciering per patiënt bedroeg 184 pond voor sikkelcelziekte, tegenover 704 pond voor cystische fibrose en 315 pond voor hemofilie. Ook het aantal klinische trials per patiënt was aanzienlijk lager: 1 trial per 273 patiënten met sikkelcelziekte, versus 1 per 53 CF-patiënten en 1 per 55 hemofiliepatiënten. Het aantal wetenschappelijke publicaties per jaar was bijna 2 keer hoger voor cystische fibrose (2.431) dan voor sikkelcelziekte (1.359) of hemofilie (1.193).
De auteurs concluderen dat er dringend behoefte is aan het ontwikkelen van nationale, regionale en mondiale strategieën om de onderfinanciering van sikkelcelziekte in vergelijking met andere genetische aandoeningen aan te pakken.
Bron: