De integratie van moleculaire kenmerken in het besluitvormingsproces voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten met een myelodysplastisch syndroom (MDS) verbetert de timing van de procedure, wat resulteert in een meer gepersonaliseerde behandeling.
De toevoeging van informatie over mutaties in 31 MDS-gerelateerde genen (IPSS-Molecular) heeft geleid tot een significante verbetering in het voorspellen van klinische uitkomsten ten opzichte van het conventionele prognostische scoresysteem IPSS-Revised. Het doel van deze studie was om een Decision Support System te ontwikkelen om het ideale moment voor HSCT bij MDS-patiënten vast te stellen op basis van IPSS-M versus IPSS-R. Hiervoor werd een retrospectief cohort van 7.118 patiënten verdeeld in een trainings- en een validatiecohort. De onderzoekers ontwikkelden een beslismodel om de gemiddelde overleving over een periode van 8 jaar te schatten voor elke combinatie van klinische en genomische covariaten en om het optimale transplantatiebeleid te bepalen door verschillende strategieën te vergelijken.
Onder een IPSS-M-beleid, profiteerden patiënten met een laag of matig-laag risico van een uitgesteld transplantatiebeleid, terwijl bij patiënten in de matig-hoge, hoge en zeer hoge risicocategorieën, onmiddellijke transplantatie was geassocieerd met een langere levensverwachting. Een model voor besluitvormingsanalyse gebaseerd op IPSS-M in vergelijking met IPSS-R wijzigde het transplantatiebeleid voor een aanzienlijk deel van de patiënten: 15% van de patiënten die onmiddellijk getransplanteerd zouden worden onder een IPSS-R-beleid zouden profiteren van een uitgestelde strategie op basis van IPSS-M, terwijl 19% van de kandidaten voor uitgestelde transplantatie op basis van IPSS-R zouden profiteren van onmiddellijke HSCT op basis van IPSS-M. Dit resulteerde in een significante toename van de levensverwachting bij een IPSS-M-gebaseerd beleid (p < 0,001).
Bron: