Bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasieën resulteerde behandeling met pomalidomide in een significante, klinisch relevante afname van de ernst van neusbloedingen. Dat blijkt uit de PATH-HHT-studie, waarvan de resultaten in NEJM zijn gepubliceerd.
‘Unmet clinical need’ bij kinderen met hemofilie A
okt 2019 | Benigne hematologie