Vroegtijdige behandeling van spinale musculaire atrofie met het orale middel risdiplam lijkt veelbelovend voor pasgeborenen met een genetische diagnose die geen symptomen hebben. Dit blijkt uit de internationale RAINBOWFISH-studie, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.
14,6 miljoen euro voor onderzoek naar CAR T-celtherapie voor ernstige auto-immuunziekten
jul 2025 | Sclerodermie, SLE