Home | Presymptomatische behandeling van SMA met risdiplamNeurologie

Presymptomatische behandeling van SMA met risdiplam

Delen via:

Vroegtijdige behandeling van spinale musculaire atrofie met het orale middel risdiplam lijkt veelbelovend voor pasgeborenen met een genetische diagnose die geen symptomen hebben. Dit blijkt uit de internationale RAINBOWFISH-studie, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Ingewikkelde vragen rond behandeling van SMA

dec 2025
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Kindergeneeskunde, Neurologie

Aandachtsgebieden:
Neuro-musculair

Tags:
risdiplam, spinale musculaire atrofie

HEALEY ALS Platform: eerste 4 studies gepubliceerd

apr 2025 | Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair

Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

mrt 2025

Somatische expansie CAG-repeat als voorspeller van neurodegeneratie bij Huntington

mrt 2025 | Bewegingsstoornissen

Exenatide bij Parkinson: geen voordeel op langere termijn

mrt 2025 | Bewegingsstoornissen

Transitie naar dementievriendelijke gemeenschap blijkt zeer complex

mrt 2025 | Dementie

ILBDC 2025 in Amsterdam: voorzitter Evelien Lemstra over het congres en de nieuwste inzichten rond dementie met Lewy bodies

mrt 2025 | Dementie

MS, medicatie & zwangerschap: actuele inzichten voor de klinische praktijk

21 sep 2026 om 20:00 | Multipele Sclerose

Alzheimerdiagnostiek en -behandeling: van innovatie naar verantwoorde implementatie

16 jun 2026 om 20:00 | Dementie

MS & immunologie anno 2026: van mechanisme naar besluitvorming

9 jun 2026 om 19:30 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

EAN in ORANJE 2026

zondag 28 jun 2026 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Multipele Sclerose

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Toename arteriële stijfheid voorspelt dementie bij patiënten met hypertensie

apr 2026 | Atherosclerose

Echogeleide dry needling vermindert mogelijk hoofdpijn door myodurale afwijkingen

dec 2025 | Hoofdpijn

Veranderingen in witte stof bij persisterende posttraumatische hoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

Kwart van clusterhoofdpijnpatiënten gebruikt illegale drugs als behandeling

dec 2025 | Hoofdpijn

Minder vaak cardio- of cerebrovasculair event bij menstruele migraine

dec 2025 | Atherosclerose, Hoofdpijn, Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Consensus over de vraag: wat is een migrainedag?

dec 2025 | Hoofdpijn

Recombinant botulinetoxine A bij trigeminusneuralgie: veelbelovend dieronderzoek

dec 2025 | Hoofdpijn

Occipitale neurostimulatie niet effectiever dan placebo bij clusterhoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

NfL en GFAP in serum: biomarkers van migraine?

dec 2025 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2026-02

jun 2026

MedNet Neurologie 2026-01

mrt 2026

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Partnernieuws

Het MS-dossier: winst bij vroeg hoog effectief behandelen

jun 2026

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures