Tijdens profylaxe met recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) werd bij patiënten met congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP) een ADAMTS13-activiteit van 101% van de normale waarde bereikt. Bijwerkingen waren over het algemeen mild of matig van ernst en TTP-events en -manifestaties waren zeldzaam.
GENEr8-1: resultaten 2 jaar na valoctocogene roxaparvovec bij hemofilie A
mei 2023 | Benigne hematologie