Een nieuw medicijn dat aangrijpt op een genetische oorzaak van acute leukemie laat beloftevolle resultaten zien in een studie met uitgebreid voorbehandelde leukemiepatiënten met een herschikking van KMT2A of een NPM1-mutatie. Prof. dr. C.M. (Michel) Zwaan en prof. dr. O.T. (Olaf) Heidenreich (beiden Prinses Máxima Centrum) zetten de resultaten in perspectief en bespreken de toekomstige stappen op het gebied van doelgerichte behandeling van AML bij kinderen.